美国食品药品监督管理局（FDA）于周一批准尼波昔单抗抗-aahu（商品名：Imaavy，强生公司），用于治疗正在接或曾经接受过糖皮质激素治疗的12岁及以上儿童与成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者。这是首款专门获批用于温抗体型自身免疫性溶血性贫血的治疗药物。在温抗体型自身免疫性溶血性贫血疾病中，致病性免疫球蛋白（IgG）自身抗体结合并破坏红细胞，引发贫血，还可能出现严重并发症。既往临床治疗主要依靠糖皮质激素以及其他免疫抑制药物。
尼波昔单抗抗-aahu属于免疫选择性新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂，能够降低血液循环中的IgG自身抗体水平，给药方式为静脉输注。本次FDA获批依据为Ⅱ/Ⅲ期ENERGY临床试验，这是一项针对成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者开展的随机、双盲、安慰剂对照研究。试验主要终点结果显示：截至第24周，接受获批剂量药物治疗的患者获得持续性血红蛋白应答的人数约为安慰剂组的3倍；用药患者在第1周血红蛋白平均升高10g/L；第24周时，其FACIT疲劳量表评分较安慰剂组改善3.5分。最常见的不良反应为外周水肿、腹泻以及发热。
尼波昔单抗抗-aahu最早于2025年4月在美国获批用于治疗全身性重症肌无力。针对温抗体型自身免疫性溶血性贫血这一适应症，该药曾获得 FDA 快速通道资格、孤儿药资格认定，并且其上市申请被纳入优先审评程序。
来源：上海市血液中心
翻译：范亮峰
审核：向东
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