美国食品药品监督管理局( The Food and Drug Administration, FDA )于当地时间2022年2月17日批准mitapivat (Pyrukynd, Agios)用于治疗丙酮酸激酶(pyruvate kinase, PK )缺乏的成人溶血性贫血。Mitapivat是FDA 批准的第一个针对PK缺乏症的疾病修饰疗法，PK缺乏症是一种罕见的遗传性血液疾病，可能会导致红细胞被破坏。
调查人员在两项研究中评价了mitapivat的有效性：一项由80例未接受定期输血的PK缺乏症成人患者组成的随机、双盲，包括了安慰剂对照的临床研究以及另一项由27例接受定期输血的PK缺乏症成人患者组成的单臂临床试验。在为期约24周的随机研究中，受试者平均接受了50次mitapivat治疗；而在单臂临床试验中，平均持续时间约为40周。
在随机研究中，mitapivat的有效性是基于血红蛋白反应(血红蛋白在两次或两次以上计划评估中持续增加，浓度增加≥1.5g/dL被定义为有效反应)。研究结束时，治疗组40 %的参与者出现了血红蛋白反应，而安慰剂组为零。
在单臂临床试验中，有效性则是基于降低输血负担(与个体历史输血负担相比,在最近24周的治疗期间进行RBC输注的单位数量至少减少了33%被认为有效)。33 %接受了mitapivat治疗的患者达到了降低输血负担的目的；22 %的受试者在最近24周的治疗过程中不需要任何输血。
在批准通知书中，FDA指出，突然停用mitapivat会加重早期红细胞的破坏。
