FDA批准成人PK缺乏症溶血性贫血的新疗法

时间:2022-03-02来源:上海市血液中心作者:杨启修 译 朱自严 审


  美国食品药品监督管理局( The Food and Drug Administration, FDA )于当地时间2022年2月17日批准mitapivat (Pyrukynd, Agios)用于治疗丙酮酸激酶(pyruvate kinase, PK )缺乏的成人溶血性贫血。Mitapivat是FDA 批准的第一个针对PK缺乏症的疾病修饰疗法,PK缺乏症是一种罕见的遗传性血液疾病,可能会导致红细胞被破坏。
 
  调查人员在两项研究中评价了mitapivat的有效性:一项由80例未接受定期输血的PK缺乏症成人患者组成的随机、双盲,包括了安慰剂对照的临床研究以及另一项由27例接受定期输血的PK缺乏症成人患者组成的单臂临床试验。在为期约24周的随机研究中,受试者平均接受了50次mitapivat治疗;而在单臂临床试验中,平均持续时间约为40周。

  在随机研究中,mitapivat的有效性是基于血红蛋白反应(血红蛋白在两次或两次以上计划评估中持续增加,浓度增加≥1.5g/dL被定义为有效反应)。研究结束时,治疗组40 %的参与者出现了血红蛋白反应,而安慰剂组为零。

  在单臂临床试验中,有效性则是基于降低输血负担(与个体历史输血负担相比,在最近24周的治疗期间进行RBC输注的单位数量至少减少了33%被认为有效)。33 %接受了mitapivat治疗的患者达到了降低输血负担的目的;22 %的受试者在最近24周的治疗过程中不需要任何输血。

  在批准通知书中,FDA指出,突然停用mitapivat会加重早期红细胞的破坏。

原文网址:
https://www.aabb.org/news-resources/news/article/2022/02/18/fda-approves-new-treatment-for-hemolytic-anemia-in-adults-with-pk-deficiency




 

附件:点击此处可查看英文原版PDF

上海市血液中心 杨启修 译
朱自严 审

 

声明:本文为介绍国外有关专业领域的进展,不代表协会观点。