镰状细胞病和β地中海贫血的基因治疗项目被叫停-中国输血协会

镰状细胞病和β地中海贫血的基因治疗项目被叫停

时间：2021-03-08来源：未知作者：上海市血液中心朱自严翻译

　　2月16日，美国蓝鸟生物公司(Bluebird Bio) 宣布，已暂时中止了其基因疗法用于治疗镰状细胞病（SCD）的临床试验。两名使用该公司的珠蛋白自体细胞（LentiGlobin）的患者，最近被确诊患了癌症。一名在五年以前接受过这种治疗的患者被诊断出患有急性髓细胞性白血病（AML），而另一名患者出现了骨髓增生异常综合症。该公司正在调查这两种情况，以确定在生产LentiGlobin中是否与BB305慢病毒载体的使用有关。
　　而在欧盟和英国，之前也已批准了蓝鸟生物公司用于输血依赖性β地中海贫血的基因治疗药物betibeglogene autotemcel（以Zynteglo的名义销售）。尽管目前尚无关于β地中海贫血患者发生血液系统恶性肿瘤的报道，但蓝鸟生物公司也暂时停止Zynteglo的销售，同时评估AML病例，因为它是使用相同的BB305慢病毒载体生产的。
　　2月24日，美国国家心肺血液研究所（NHLBI）也宣布暂停其在波士顿儿童医院进行的一项针对镰状细胞病的造血干细胞基因治疗研究。NHLBI指出，虽然波士顿儿童医院的试验使用的是与蓝鸟试验不同的载体，相关的靶标基因也不同，在波士顿儿童医院试验中治疗的9名患者中，目前也没有迹象表明有这种伤害。
　　蓝鸟生物已建议美国独立安全审查委员会，美国FDA以及欧洲药品管理局对该公司的这些病例进行研究。同时美国数据与安全监测委员会（DSMB）也将对波士顿儿童医院的试验进行独立的安全审查。在DSMB全面审查了波士顿儿童医院的研究,并获得美国FDA的意见后，NHLBI将重新评估暂停时间。

　　上海市血液中心朱自严翻译

　　原文出处：https://www.aabb.org/news-resources/news/article/2021/02/18/bluebird-bio-pauses-gene-therapy-clinical-trials-following-cancer-cases
　　　　　　　https://www.aabb.org/news-resources/news/article/2021/02/24/nhlbi-pauses-scd-gene-therapy-trial

上一篇：AABB将更新现行的协会公告
下一篇：病原体灭活技术可以降低血浆及全血中的新冠病毒(SARS-CoV-2)