美国国立卫生研究院(National Institutes of Health, NIH)和食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)将与10家制药公司及 5 家非营利组织合作，通过新成立的定制基因疗法联盟(Bespoke Gene Therapy Consortium, BGTC)加速对基因疗法的开发。该联盟旨在优化和简化基因治疗的开发流程，以帮助满足罕见病患者的医疗需求。NIH 和合作机构将在未来五年内投入约7600万美元，以支持BGTC资助的项目。
BGTC 研究人员将研究涉及腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)载体的生产、基因载体向人体细胞的传递以及治疗基因如何在靶细胞中激活的生物学和机制性步骤。这些结果将为提高载体制造效率和增强AAV基因治疗的整体治疗效果提供信息。该计划还将开发一套标准的分析测试，以适用于联盟研究人员制备病毒载体。此类测试可广泛适用于不同的制备方法，并使得开发极罕见疾病的基因疗法过程更加高效。此外，BGTC将探索简化监管要求和流程的方法，以便FDA批准安全有效的基因疗法。
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https://www.aabb.org/news-resources/news/article/2021/11/02/nih-fda-announce-gene-therapies-consortium-to-focus-on-rare-diseases
上海市血液中心 血液工程科
翻译：孙娟 审核：杨洁
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